ゾルゲンスマ 薬価。 ゾルゲンスマの薬価1億6707万円へ 国内最高額 :日本経済新聞

【速報】中医協総会 ゾルゲンスマ点滴静注の薬価1億6707万7222円を了承 予定販売額は42億円

ゾルゲンスマ 薬価

ゾルゲンスマってどんな薬? 簡単にわかりやすく言うと、ゾルゲンスマはウイルスです。 ウイルスが薬になるの?と驚く方もいるかもしれませんが、ウイルスを薬に使う遺伝子治療の研究はかなり前から進んでいました。 ウイルスは通常、動物(または細菌)の細胞に取り付いて、自分の遺伝子をその細胞の中に送り込みます。 そこで、送り込まれた方の細胞は、それを自分の遺伝子と勘違いして、その設計図通りに、ウイルスの増殖に必要な部品(タンパク質など)を作るわけです。 それらを組み立ててウイルスは増殖していくのですが、この性質を利用したのがゾルゲンスマ。 脊髄性筋萎縮症(SMA)の人は元々SMN遺伝子という遺伝子がないので、その設計図から作られるはずのSMNタンパクというものが作れません。 このSMNタンパクというのは、神経や筋肉の働きに必要なものなので、これがないと筋肉が動かせなくなってしまうのです。 すると、その設計図を元にSMNタンパクが作れるようになり、症状が改善するという仕組みです。 この薬は2歳以下の患者にしか使うことができません。 ちなみに薬価は932万円なので、年間で約2800万円、4年で1億円を超えます。 一方、ゾルゲンスマは1回のみの投与で終了するのが利点です。 そういう意味では、億単位の薬価が付いてもまだ安いと言えるかもしれません。 ただし、大人になってもゾルゲンスマの効果が持続するかどうかはまだわかりません。 これから投与される子供たちが、実際大人になってみないとわからないからです。

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ゾルゲンスマ(脊髄性筋萎縮症治療薬)が史上最高額の薬価に?|ピカ新報

ゾルゲンスマ 薬価

厚生労働省は13日、乳幼児向け難病治療薬「ゾルゲンスマ」について、公的医療保険での薬の価格(薬価)を1億6707万円にすると決めた。 体内に遺伝子を入れて病気を治す遺伝子治療薬で、国内最高額の薬になる。 従来の薬は定期的な投与が必要だった。 1度の投与で済み、高い治療効果が得られることから高額になった。 同日午前に開いた中央社会保険医療協議会(厚労相の諮問機関)の総会で了承された。 20日にも保険適用する。 スイス製薬大手ノバルティスによる薬で、筋力の低下を引き起こす脊髄性筋萎縮症にかかった2歳未満の乳幼児に投与する。 対象患者は年間25人を見込む。 高額な医療費の自己負担を抑える制度があるため、患者の負担はほとんど発生しない見通しだ。 新薬の薬価をはじく際、類似する治療薬がすでにある場合は1日あたりの薬価を基準にする。 ゾルゲンスマは1回の投与で済むため既存薬の11倍の金額が基準となった。

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厚労省 再生医療等製品2製品を承認 SMA遺伝子治療用製品ゾルゲンスマなど

ゾルゲンスマ 薬価

中央社会保険医療協議会(厚生労働相の諮問機関、中医協)は13日の総会で、筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症(SMA)」の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」への公的医療保険の適用を了承した。 公定価格(薬価)は1億6707万7222円で、保険の対象とする薬では国内最高額となる。 20日から適用される予定。 スイスの製薬大手ノバルティスファーマが開発したゾルゲンスマは、米国での価格は2億円を超え、国内での価格に注目が集まっていた。 SMAは、タンパク質をつくる遺伝子の異常が主な原因となり、運動神経細胞が減って筋力が低下する難病。 ゾルゲンスマは、正常な遺伝子を運動神経細胞に届けてタンパク質をつくり出す。 投与は点滴1回のみで、2歳未満が対象となる。 年間の対象患者数は25人程度と見込まれる。 保険適用されれば、患者の自己負担に上限を設ける高額療養費制度が適用されるため、実際に支払う医療費は大幅に抑えられる。 一方、高額な新薬の相次ぐ登場に伴い、医療保険財政の圧迫につながる可能性がある。

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